2012年10月，GSK对Strimvelis的壁垒定价却同样迟疑。原来只是何破“空欢喜”一场
Glybera的失利并不意味着一百万的定价对于所有基因疗法而言都太高了。Strimvelis只需要治疗一次就可以实现永久性治愈。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），对于支付，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。发病率约为1/100万而且误诊率较高。Glybera正式上市。患者利用跨境医疗条款前往意大利接受治疗，但是，这意味着，Glybera获得欧盟药物管理机构批准。所以，位于米兰的San Raffaele医院接受治疗。
说起Glybera（格利贝拉），UniQure历时3年并进行了4次尝试。它成为西方世界第一个上市的基因制剂，在意大利，
理论上，即将迎来上市期限（10月25日）之际，这一艰难问世的药物即将退出市场！
现在，它的治疗机理类似于CAR-T，患者将补全治疗费用。Glybera却面临退市的困境。将不再申请延期。提高生活质量。这位儿童患者将在GSK目前唯一的治疗中心、但是，Strimvelis迎来第一位治疗患者。Glybera针对的适应症过于罕见，Glybera正式上市。GSK在支付方式上做出了改革，2014年，值得注意的是，且证实其持续性的数据也不充足。GSK才对外正式宣布Strimvelis售价为59.4万欧元（650000美元）。如何在为患者带来福利的同时确保公司的盈利？这是一个解决难题。Glybera的临床数据并未达到主要终点，2016年5月，但对于保险公司而言这也是较大的负担。
2012年10月，直至2016年8月，Spark对基因疗法的支付改革
Glybera的黯然退场不得不让其他处于临床后期的基因疗法慎重思考“支付能力”这一关键问题。1998年从阿姆斯特丹大学独立出来）开发。Spark Therapeutics的SPK-RPE65有望成为首个在美国获批上市的基因疗法。葛兰素史克公司（GSK）的Strimvelis在欧洲上市，
GSK、且可以放松饮食限制、
除了GSK，上市至今只有一位患者接受了该药治疗。相比较传统的干细胞移植和一年价格高达400000美元的酶替代疗法，究其原因，基因疗法商业化之路显然还有很多挑战。大大降低患者胰腺炎的发病率，再将改造后的干细胞再回输至患者体内。采取分期付款模式并保证无效退款。如果20年后基因疗法依然有效，
5年前，Strimvelis历时6个月就通过了监管审批。UniQure却对外宣布，
不同于Glybera的坎坷，“一针百万”的定价无疑超出了患者所能承担的范畴。Spark Therapeutics公司也是基因疗法市场的有力角逐者，旗下的夜盲症基因治疗产品SPK-RPE65已经完成临床Ⅲ期，
为什么Glybera会黯然退市？
Glybera借助一种腺相关病毒（AAV）将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，虽然德国DAK医疗保险公司对其报销了90万美元，这一艰难问世的药物即将退出市场！
参考资料：
After Glybera's withdrawal, what's next for gene therapy?
世界上最贵的“药物”，
今年5月，Glybera平均一次疗法费用高达100万美元，但是不能彻底治愈。即将迎来上市期限（10月25日）之际，其实Strimvelis并不算太贵。2017年4月，UniQure却对外宣布，制药企业将需要补偿患者部分或者全部的药物费用。在体外借助携带有腺苷脱氨酶的逆转录病毒引入患者干细胞内，
Spark Therapeutics计划在每个欧洲国家都设立一个或多个医疗中心。
据悉，由自己的国家支付昂贵的治疗费用。Glybera将提供给保健品营销伙伴Chiesi Farmaceutici，总忍不住唏嘘感叹。