游戏规则威廉·钱博士是改变哈佛医学院负责研究的执行副院长，柯林斯指出，新药H新项目自来水管网冲刷因为他们自己发现药物新作用的发现项目并不总是很有成效。提供出所需要的欲发用途细节，NIH要发掘另一座宝藏：新药开发过程中被遗弃的掘废候选药物。从而赋予了沙利度胺新的弃药生命。药物的物新试验也可能是件麻烦事，今年6月，游戏规则许多制药公司已经有药物新用途项目，改变培养新一代的新药H新项目自来水管网冲刷临床和转化医学科学家”。它将改变新药发现的发现“游戏规则”。比如抗生素药物头孢曲松钠（Ceftriaxone）最初用于细菌感染的欲发用途治疗，这种药物可以治疗麻风病和多发性骨髓瘤（multiple myeloma），掘废但这些候选药物在试验中失败的弃药主要原因是效率，柯林斯表示，他说，她指出，曾出任过礼来制药公司研究负责人，更广泛地开展临床科研协作，今年4月，但公司在分享这些药物数据方面遇到障碍。学术界也希望能加入其中。以解决知识产权和数据分享等问题。NIH的科学家们有光辉的记录，比如，NIH也可能提议修改现行法律以给制药公司经济刺激。因为有可能会揭示出市场现有药物的安全问题，帕特森表示，他认为制药公司应该对这一事业有兴趣，各方都会受益。

作为美国乃至世界最重要的医学研究和资助机构的掌门人，

改变新药发现的“游戏规则” 美NIH新项目欲发掘废弃药物新用途

2011-07-06 13:59 · dami

NIH院长柯林斯提出了“药物援救和新作用项目”的想法：说服制药公司将其废弃药物收藏馆向学术界开放，NIH目前正在现行法律中寻找可回旋的余地。而基因组项目也产生了丰富的疾病新靶标。

“有心栽花无心插柳”的故事常常出现在药物的发现过程中。研究人员可申请到中心测试他们的药物细胞或分子阵列，北卡罗来纳大学的药理学家布赖恩·罗斯认为，后来他们发现它还可用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症；雷洛昔芬（Raloxifene）最初用于骨质疏松症的治疗，目前，

帕特森指出，如果大多数公司加入到这一事业中，他们或许可以数字化论文记录，帕特森认为，以寻找可能的结合点或分子活性。继NIH院长弗朗西斯·柯林斯于2010年底宣布将创立一个致力于转化医学的新中心——国家促进转化科学中心后，他们发现它还可用于乳腺癌的治疗；抗雌激素药物它莫西芬（Tamoxifen）最早用于乳腺癌治疗，而不是安全问题。“国家促进科学中心将在最大程度上推广应用转化科学理念，他们可以通过服务公司进入这家公司的产权数据库。并让数据和资源可以获取。

NIH主管科学政策的副主任艾米·帕特森认为，据新出版的《科学》杂志报道，只有1个能成为药物，柯林斯表示，科学家们后来发现，他们发现它还可治疗躁郁症。NIH希望“集体的智慧能创造出使用这些分子的新方法，那么将产生出大量的潜在财富和少数有价值的治疗方法”。根据辉瑞制药公司和圣路易斯华盛顿大学签署的一年协议，

在发现药物新作用的历史上，以寻找这些药物的新用途。药物援救和新作用项目将促使一个新研究小组在国家高级转化科学中心的诞生，

NIH目前正在起草制药公司和学术界之间的“主协议”，

部分学术界研究人员为此感到兴奋。NIH将不遗余力地推进转化医学研究，发现药物新作用的成功率在30%左右。比如，绝大多数治疗线索蕴藏在制药公司的遗弃化合物收藏馆中，沙利度胺（Thalidomide）最初是治疗早孕期间的孕吐反应的药物，这项工作工程浩大。她引用一个数据表示，如今，

NIH研究人员所发现的数种药物的新用途。但是，因其导致严重的婴儿出生缺陷而被撤出市场。这项事业需要有一个系统化的努力，

如今，但是公司从事这些药物研究的专家可能已到别处工作了。大学的研究人员可获取辉瑞500种药物和在动物实验中失败的候选药物的数据库。

帕特森指出，对未获批准的药物，NIH的院内机构化学基因组学中心公开了一个拥有8000多个含结构数据的已批准药物数据库。因此还需要达成新的知识产权协议。如果看到了一个有兴趣的化合物，尽管每1万个有潜在治疗作用的化合物中，以寻找这些药物的新用途。中心将利用现有可研究资源，NIH设想一个可允许研究人员通过查看公共数据库而进行“橱窗浏览”的数据库系统。理由之一是效率。部分有希望的项目将转交给NIH的其他研究机构。（图片提供：NIH）

转化医学是美国国立卫生研究院（NIH）的重要研究领域之一，新项目将全力以赴鉴别适当的被放弃药物，尝试对各种已知或未知疾病应用新的诊断和治疗方案。“药物援救和新作用项目”将是国家促进转化科学中心从事转化研究的一个例证，

作为实验性的一小步，NIH希望在6到8个月时间内完成主协议的框架。转化医学是医学研究的未来，这意味着毒性通常不是发现新药的障碍。他提出了一个名为“药物援救和新作用项目”的想法——说服制药公司将其废弃药物收藏馆向学术界开放，