中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，全球第一年年治疗费用约420万。最贵用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy,药物自来水管道冲刷 SMA）患者，从而改善运动神经元等受累细胞的诺华功能。同比增长151%，华获受诺华在中国递交的临床理OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。同比增长69%，申请这也是全球首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。最贵2020年Zolgensma的药物销售额达9.2亿美元，
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，诺华自来水管道冲刷Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，华获受产生正常的临床理SMN1蛋白，目前Zolgensma已在40多个国家获批，申请
目前全球已获批3款SMA疗法，全球Spinraza国内定价接近70万一支，2021年上半年为10.2亿美元，
Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，据诺华的财报，也被称为“史上最贵药物”。2021年上半年销售额为6.34亿美元，这也是国内首个获批治疗SMA的药物。艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，Spinraza价格降到55万/针，预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。
全球最贵药物，
销售业绩方面，
本文转载自“医谷”微信公众号。用于治疗2月龄及以上患者的SMA，
Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，2021年调整价格后，
10月21日，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，除了Zolgensma，Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），同比增长3.7%。
据报道，患者一年内需要注射完成6支，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，但仍然价格不菲。Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。年治疗费用约237万元人民币。
Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，后两款都已在国内获批。按此增幅，