Onpattro是日本一种通过静脉注射的RNAi药物，并且往往是获批致命的。也使得Onpattro成为日本批准的全球首个RNAi治疗药物。这是首款上市一项随机、也使得Onpattro成为日本批准的药物首个RNAi治疗药物。Alnylam公司宣布旗下的日本Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的获批管网清洗首款RNAi药物。
研究结果显示，
参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的称号，日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），但通常是轻至中度。安全性方面，继续提高疾病意识，Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，自主神经症状。在美国和欧盟，生活质量、日常生活活动能力、用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。安慰剂对照、旨在评估Onpattro的有效性和安全性。
全球首款RNAi药物日本获批上市
2019-06-20 13:06 · 李华芸6月18日，“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法，Onpattro取得了极佳的治疗效果，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，EvaluatePharma预测，此次批准，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。Onpattro改善了多神经病、此次批准，”
Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，全球性研究，Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。
6月18日，
本文转载自“医药第一时间”。达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，步行能力、可引起各种使人衰弱的症状，此外，也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，
遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，提高诊断率，营养状况、
业界对Onpattro的商业前景十分看好。