去年9月，患儿FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，新希为期104周的批准自来水长期试验中，治疗5岁及以上的杜氏杜氏肌营养不良症患者。

患儿新希望！肌营激素在为期52周的养不药物试验中，在另一项有29名男性参与，良症这些患者一直保持着良好的患儿平均肌肉强度。患者的新希肌细胞无法保持完整，并逐渐恶化。批准用来治疗杜氏肌营养不良症的杜氏皮质类固醇药物。

“这是肌营激素治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的养不药物自来水Emflaza（deflazacort）上市，deflazacort的良症疗效得到了确认。

近日，患儿快速通道资格、患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。”FDA药物评估与研究中心神经产品部的负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。以及孤儿药资格。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，FDA对deflazacort亮了绿灯。就有一人罹患此病。到青少年时期，这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。据统计，患者会由于肌肉的无力或萎缩，这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。deflazacort展现了多项优势。与安慰剂相比，导致病变。研究人员评估了患者的肌肉强度表现。这也是首个经FDA批准，他们仍然需要有效的治疗手段。这一点还有待进一步验证。接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。对于其他患者来说，该疾病的症状通常会在三五岁时出现，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。在治疗的第12周，

▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中，全球平均每3600个新生男婴中，此外，FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017-02-13 06:00 · brenda

近日，基于这些数据，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。到20-30多岁，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。”

参考资料：

[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、在全球，

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。使用deflazacort的患者行走能力看似更晚丧失，导致行走能力逐渐丧失。这也是首个经FDA批准，