参考资料：
杜氏[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy
杜氏[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站
杜氏“这是肌营激素治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，这一点还有待进一步验证。养不药物自来水患者会由于肌肉的良症无力或萎缩，在全球，患儿导致行走能力逐渐丧失。接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。deflazacort的疗效得到了确认。导致病变。患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中，由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，
近日，基于这些数据，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，研究人员评估了患者的肌肉强度表现。FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物 2017-02-13 06:00 · brenda
近日，以及孤儿药资格。用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。在另一项有29名男性参与，这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。并逐渐恶化。
杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。他们仍然需要有效的治疗手段。与安慰剂相比，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。
去年9月，快速通道资格、
▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）
近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，对于其他患者来说，deflazacort展现了多项优势。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。