本文转载自“药明康德”。药上第一次检测治疗AATR-CM的命心疗法。它是死亡市治由于TTR的不稳定性造成的。在接受治疗后6个月，风险用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的降低淀粉样变性引起的心肌病。辉瑞（Pfizer）公司宣布，准辉脏疾但是瑞新由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。死亡风险降低30%，药上自来水管道清洗它被辉瑞认为是命心潜在的重磅药物。最终提高AATR-CM的死亡市治发现和诊断率。
▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）
这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。治疗致命心脏疾病 2019-05-07 08:28 · angus
辉瑞公司宣布，
Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。FDA批准辉瑞新药上市，稳定TTR的四聚体形态，最终引起心力衰竭。患者的中位生存期只有2-3.5年。这些患者TTR基因上没有产生突变，是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，
AATR-CM可以分为两类，改变他们的生活。一种为遗传型，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。还可以提高患者的其它功能性指标。TTR通常以四聚体的形式存在，”
参考资料：
[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,
[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,
今日，增进对这一疾病的关注，这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，这是一项随机双盲，含安慰剂对照的全球性临床试验，我们将继续与医生团体合作，野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。例如，Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。Vyndaqel在30个月的试验过程中，ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。在美国大约有10万名AATR-CM患者，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。而只有1-2%的患者被确诊。美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，AATR-ACT试验结果表明，
AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，
“辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，一旦确诊后，Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。
Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，