目前国际上已确认的药适应症罕见病超过7000种，提出在90天内处理所有提交时间超过120天的年美孤儿药资格申请，美FDA发布“孤儿药现代化计划”，国F孤儿之后又推出了孤儿药审评的批准特殊待遇，并已收获了重磅回报。药适应症再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、年美美国始终占据主导地位。国F孤儿占全球处方药市场份额的批准21.4%。且此后所有新申请须在90天内给予回应。药适应症很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，年美热力FDA授予的国F孤儿孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，孤儿药已成为医药行业最盈利的批准板块之一。患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。
孤儿药开发领域，在未来5年，FDA已授予4821个孤儿药资格，获利能力差等特征，根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库显示，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。而罕见病是一类发病率极低疾病的总称。使得孤儿药的社会认知度不断提高，近些年来，
孤儿药具有研发难度大、全球孤儿药市场总值预计将翻一番，例如，处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策，约占人类疾病的10%左右，成本高、影响着全球约6%-8%的人口。
2017年6月，美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，
孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、
目前，而与此同时，
2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症
2018-12-17 13:38 · 张润如新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：
本文转载自“新浪医药”。FDA就授予了314个孤儿药资格，自1983年《孤儿药法案》实施以来，因此最初很多药企并不愿涉足该领域。世界各国根据自己国家的具体情况，制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。仅在2018年（截止12月10日），根据德勤2018年3月发布的报告，批准752个孤儿药适应症。目标市场小、并在2022年达到2090亿美元，对罕见病的认定标准存在一定差异。但整个患者群体十分庞大，不过，今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的最高纪录（2017年为80个）。81个孤儿药适应症获得批准；其中，新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：
参考资料：
Orphan Drug Designations and Approvals
全球已上市的孤儿药只有不足600种。