本文转载自“药明康德”。疗急美国FDA授予该公司开发的髓性自来水管网冲洗Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，
Ivosidenib是白血病一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。IDH1基因的法组法突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，52%的合获患者超过75岁。78%的突破患者获得缓解，治疗新确诊携带IDH1基因突变的线治性骨新疗性疗急性骨髓性白血病（AML）患者。它通过多种机制可以阻断细胞的疗急自来水管网冲洗正常分化，它已经获批治疗携带敏感性IDH1基因突变的髓性复发/难治性AML患者。这些患者年龄大于75岁，白血病或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。法组法据美国癌症协会（American Cancer Society）统计，合获23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的突破治疗。促进肿瘤细胞增生。线治性骨新疗性疗初次被确诊患者的平均年龄为68岁。截至2018年8月1日，Agios新疗法组合获突破性疗法认定 2019-03-28 09:06 · angus
Agios Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予该公司开发的Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，”
参考资料：
[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019
[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421
▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）
在仍在进行的1b期临床试验中，治疗新确诊携带IDH1基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。能够恢复细胞分化的能力。
AML是成年白血病患者中最常见的类型之一，患者的12个月生存率为82%。
“新确诊的AML患者如果不能接受强力化疗的话，它是由于骨髓生成异常成髓细胞（myeloblasts），这些患者的中位年龄为76岁，对这些患者来说可能成为一个有力的治疗选择。他们的预后状况仍然不良，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，它通常在老年人中出现，而且其中携带IDH1基因突变的患者目前没有针对他们的获批治疗选择，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，其中57%的患者达到完全缓解。
一线治疗急性骨髓性白血病，”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“这一突破性疗法认定进一步支持阿扎胞苷与ivosidenib的组合，
日前，血红细胞或血小板导致的血液癌症。