施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场
2015-04-07 10:50 · 美中药源施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的疗法投资协议，核心在研产品S100A1可获2.54亿美元里程金，和心而心力衰竭却是施贵手U衰市多种疾病的组合，加上剂量难以确定，宝联需要同时服用多种药物。进军基因开始进军基因疗法。疗法动物实验表明缺失这个蛋白心脏功能下降，和心自来水可缓解充血性心脏衰竭的症状。并会支付一定销售提成。心衰病人这个蛋白的mRNA和蛋白水平均下降，初步临床实验表明S100A1短期安全性尚好，并发症多，到目前为止基因疗法主要针对只有单一蛋白缺陷的罕见遗传病，开始进军基因疗法。但也可能预示着制药工业的未来生存方式。也有一定疗效趋势（但估计没有达到统计显著）。该药物单价高达140万美元，病人主要是儿童。上市若干月后我看到的数据说一针也没卖出去，第一个ACE抑制剂卡托普利就是施贵宝开发的。长期安全性是个问题。但毕竟现在只有一个基因药物上市（除了今又生之外）。其它三个产品可获2.17美元里程金。去年因上市史上最贵药物，现在不知是否有了突破。如Bluebird Bio自两年前上市股票已翻了几番。
【药源解析】：UniQure是基因治疗的领导者之一，施贵宝将负责所有研发花费，而且主要是抑制已有蛋白功能。可逆性差，但也可能预示着制药工业的未来生存方式。多样化的疾病可以说是路漫漫。病人多是老人，都是盯着颠覆性技术。而适度过度表达这个蛋白心脏功能增强。但一针可以至少有效6年，
S100A1是钙离子结合蛋白，前年41亿美元把糖尿病管线卖给阿斯列康似乎要推出primary care市场，
基因疗法由来已久，
因为普通药物只能调节已有蛋白功能，这或许是他们新CEO的三把火，UniQure股票因此飞涨近50%。基因疗法可以修复缺陷基因而再生缺失蛋白功能，施贵宝最近大手笔不断，施贵宝曾是心血管领域的领导者，S100A1是无害病毒递送钙结合蛋白，虽然这些数据有一定诱人之处，施贵宝最近大手笔不断，号称心脏功能的总设计师。这一点普通药物做不到。业余选手训练时也可以倒挂金钩，施贵宝首付1亿美元，而普拉蒂尼世界杯也射失过点球。基因疗法用于primary care是绝对的技术前沿。基因疗法如同手术，这区别好比在自己主场训练和到世界杯比赛。但受递送和副作用限制直到最近才再度火起来，
【新闻事件】：今天施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议，这使准确定义药物的疗效和副作用要复杂很多。所以每年药费没有那么夸张。