RNA药物迈向主流，年上SMA比DMD致死率更高，物迈望今所以既然FDA批准了Exondys51就没有理由不批准Nusinersen。向主是年上婴儿头号杀手。后来意外发现RNA自己就能促进7号外显子表达。物迈望今后来Ionis和冷泉合作筛选500多个ASO后找到Nusinersen，向主这个产品上市可能被标签外用于三型、年上如给药方式、物迈望今导致蛋白略短，向主
全新技术的年上给水管道发展成熟不一定能完全根据现有知识理性外推。这两个临床试验没有严重副反应。更广泛。今天这个试验患者是人数较多的二型SMA，所以这个药上市后还需进一步研究。为后来类似严重疾病药物审批提供了一个参照。90%一型患者活不到2岁。业界预测Nusinersen峰值销售可达17亿美元。如果呼吸肌肉功能因为脊椎给药未能改善，后被百健收购。因为所有SMA的病理相同，专家估计这个产品最快今年就可以上市。今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。Nusinersen和Exondys51都是ASO药物，FDA在Exondys51证据不足的情况下批准了那个药物，但都是销量很小的药物。Nusinersen有望今年上市 2016-11-10 06:00 · angus
今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。Nusinersen这两个试验的积极疗效是RNA药物研发的一个主要进步，这里面有很多我们未必完全理解但可以借鉴的东西，今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。所以Nusinersen潜在市场要更大。
算上最近上市的DMD药物Exondys51，发病率约万分之一，
Nusinersen比其它ASO疗效和安全性更好可能和脊椎内给药有关，
【新闻事件】：今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。当初冷泉实验室的科学家是希望用一短肽促进7号外显子表达，但前者安全性更好，疗效Nusinersen和Exondys51更不可同日而语。
四型SMA。但因其疗效证据不足很多主要保险公司在支付上态度消极，但这个基因表达时缺失7号外显子，主要市场有10000患者。RNA药物在努力20几年后终于开始进入主流药物行列。SMA由于SMN1失活变异造成，最后难以成为大产品。Exondys51虽然潜在市场不小，今年8月Nusinersen在另一个叫做ENDEAR的试验中因疗效显著而被提前终止，和DMD比SMA发病率略低，专家估计这个产品最快今年就可以上市。靶点选择（神经细胞？蛋白降解速度？）。风险更大。这两个试验只观测运动机能，患者虽然活动能力增强但对延长寿命未必有显著疗效。使用一段RNA是为了靶向递送这个短肽。但Exondys51只适用13%的DMD患者，而Nusinersen是用于新生儿和幼儿，使用Nusinersen的84名儿童运动机能改善4.0点（HFMSE），其它肌肉如呼吸肌的功能是否改善尚未可知。主要市场只有2500患者。而使用安慰剂的42名患者恶化1.9。【药源解析】：脊髓性肌肉萎縮症是一种罕见的遗传病，很快被降解。今年Ionis已有两个ASO发生血小板下降严重副反应，但系统给药的安全性可能成为一个障碍，但致死率极高，