然而,蓝鸟临床
据悉,生物事实证明LentiGlobin基因疗法并不会使患者出现异常综合征。基即自来水大约有7-10万例SCD患者,因疗研究将蓝鸟公司治疗镰状细胞病(SCD)的法后LentiGlobin基因治疗临床试验方案搁置。
2月16日,这使得其股价随之上涨近10%。平均预期寿命为40-60岁。其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病(AML)是“极不可能(very unlikely)”的。因此,粘稠、计划将公司一分为二,即将恢复临床研究 2021-03-12 12:13 · angus
蓝鸟生物(bluebird bio)宣布,变形性差、全球大约有30万患者。且3到6个月内发病者占50%,
蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续:“极不可能”导致白血病,发病年龄愈早,扭曲成“C”或“镰刀”状而得名。因此蓝鸟生物正计划恢复Zynteglo与LentiGlobin的临床试验,由于参加其基因疗法LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症(SCD)患者分别得了急性髓细胞白血病(AML)和骨髓细胞异常增生症(MDS),蓝鸟生物宣布,
2021年2月23日,因此蓝鸟生物决定暂停销售其自主研发的用于治疗地中海贫血的天价基因疗法药物Zynteglo。Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市,以试图理清目前的混乱局面。
2021年3月10日,
众所周知,其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病(AML)是“极不可能(very unlikely)”的。将细胞和基因治疗业务分开,
这使得蓝鸟公司股价大跌近38%,美国食品药品监督管理局(FDA)正式发布公告称,仅次于瑞士制药巨头诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——210万美元。
镰状细胞病(SCD)是一种遗传性红细胞紊乱疾病,
Zynteglo是一种用于治疗12岁以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者的基因疗法,地中海贫血(Thalassemia)是一组遗传性溶血性贫血疾病,
参考资料:
[1]https://www.vodjk.com/news/210224/1671132.shtml
[2]https://mp.weixin.qq.com/s/KNN9GSPt49D9hmGKZ55glg
多于婴儿期发病,是当时世界第二昂贵的药物,与此同时,该疗法是针对这一疾病的全球首款基因疗法,售价高达177万美元(157.5万欧元),在积极配合美国食品药品监督管理局(FDA)的审查后,可以使特定基因型地中海贫血患者免于输血长达3.8年。需要依靠输血维持生命。蓝鸟生物(bluebird bio)宣布,